@article{Ruiz-Sáez_2021, title={Tratamiento moderno de la hemofilia y el desarrollo de terapias innovadoras.: Modern treatment of hemophilia and development of innovatives therapies.}, volume={62}, url={https://produccioncientificaluz.org/index.php/investigacion/article/view/35562}, DOI={10.22209/IC.v62n1a07}, abstractNote={<p><span style="left: 319.644px; top: 461.023px; font-size: 17.3807px; font-family: serif; transform: scaleX(1.10476);">La hemofilia es una enfermedad hemorrágica resultante de mu-</span><span style="left: 199.091px; top: 481.88px; font-size: 17.3807px; font-family: serif; transform: scaleX(1.10674);">taciones en el gen del factor VIII (F8) de la coagulación en el caso de la hemo-</span><span style="left: 199.091px; top: 502.737px; font-size: 17.3807px; font-family: serif; transform: scaleX(1.09823);">filia A o en el gen del factor IX (F9) en el caso de la hemofilia B, siendo ambas </span><span style="left: 199.091px; top: 523.594px; font-size: 17.3807px; font-family: serif; transform: scaleX(1.05941);">formas indistinguibles clínicamente. El fenotipo clínico usualmente refleja la </span><span style="left: 199.091px; top: 544.451px; font-size: 17.3807px; font-family: serif; transform: scaleX(1.04465);">actividad del factor en plasma y la principal complicación del tratamiento es </span><span style="left: 199.091px; top: 565.307px; font-size: 17.3807px; font-family: serif; transform: scaleX(1.07057);">el desarrollo de aloanticuerpos neutralizantes. El tratamiento moderno de la </span><span style="left: 199.091px; top: 586.164px; font-size: 17.3807px; font-family: serif; transform: scaleX(1.13351);">hemofilia comienza a despuntarse en la década de 1970 con la disponibilidad </span><span style="left: 199.091px; top: 607.021px; font-size: 17.3807px; font-family: serif; transform: scaleX(1.14079);">de concentrados de factores de la coagulación de origen plasmático, el inicio </span><span style="left: 199.091px; top: 627.878px; font-size: 17.3807px; font-family: serif; transform: scaleX(1.10471);">de programas de profilaxis y el manejo multidisciplinario de la condición. Pos-</span><span style="left: 199.091px; top: 648.735px; font-size: 17.3807px; font-family: serif; transform: scaleX(1.12602);">teriormente, la producción de concentrados seguros, debidamente inactivados </span><span style="left: 199.091px; top: 669.592px; font-size: 17.3807px; font-family: serif; transform: scaleX(1.1295);">o de origen recombinante, facilitó la individualización de la terapia y el desa-</span><span style="left: 199.091px; top: 690.449px; font-size: 17.3807px; font-family: serif; transform: scaleX(1.10329);">rrollo de los agentes baipás mejoró el tratamiento de pacientes con inhibidores. </span><span style="left: 199.091px; top: 711.306px; font-size: 17.3807px; font-family: serif; transform: scaleX(1.13714);">Para todas esas opciones, la gran limitante ha sido la necesidad de frecuentes </span><span style="left: 199.091px; top: 732.162px; font-size: 17.3807px; font-family: serif; transform: scaleX(1.12771);">infusiones endovenosas por un tiempo indefinido. La biotecnología ha permi</span><span style="left: 801.003px; top: 732.162px; font-size: 17.3807px; font-family: serif;">-</span><span style="left: 199.091px; top: 753.019px; font-size: 17.3807px; font-family: serif; transform: scaleX(1.10252);">tido el desarrollo de concentrados de factor VIII y IX de vida media plasmática </span><span style="left: 199.091px; top: 773.876px; font-size: 17.3807px; font-family: serif; transform: scaleX(1.0443);">extendida y a la producción de terapias novedosas, diferentes a la terapia de </span><span style="left: 199.091px; top: 794.733px; font-size: 17.3807px; font-family: serif; transform: scaleX(1.11747);">remplazo, que mejoran la coagulación o inhiben las vías anticoagulantes natu-</span><span style="left: 199.091px; top: 815.59px; font-size: 17.3807px; font-family: serif; transform: scaleX(1.12837);">rales. Por último, los progresos en la terapia génica como potencial cura de la </span><span style="left: 199.091px; top: 836.447px; font-size: 17.3807px; font-family: serif; transform: scaleX(1.11068);">condición generan grandes expectativas. Si bien estos avances ofrecen alterna-</span><span style="left: 199.091px; top: 857.303px; font-size: 17.3807px; font-family: serif; transform: scaleX(1.12476);">tivas terapéuticas para pacientes con o sin inhibidores, aún están por definirse </span><span style="left: 199.091px; top: 878.16px; font-size: 17.3807px; font-family: serif; transform: scaleX(1.11404);">aspectos relacionados a sus indicaciones, monitorización y seguridad a corto y </span><span style="left: 199.091px; top: 899.017px; font-size: 17.3807px; font-family: serif; transform: scaleX(1.08836);">largo plazo.</span></p&gt;}, number={1}, journal={Investigación Clínica}, author={Ruiz-Sáez, Arlette}, year={2021}, month={mar.}, pages={73-95} }